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Lysogene reçoit l’autorisation du MHRA et du Comité d’Ethique

11 Jan 2021 09:22 | Actualités

Lysogene (FR0013233475 –LYS), Société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), annonce aujourd’hui avoir reçu l’autorisation duMHRA et du Comité d’Ethique pour démarrer l’essai clinique de thérapie génique au Royaume-Uni avec LYS-GM101dans le traitement de la gangliosidoseàGM1, une maladie pédiatrique grave et potentiellement mortelle.LYS-GM101 s’appuie sur l’expérience approfondie de Lysogene dans le développement clinique de thérapiesgéniquesà base de virus viraux adéno-associés (AAV) ciblant directement le SNC.Il s’agit de la première autorisation réglementaireobtenue dans le cadre de cetessaiclinique globalmulticentrique, en ouvert, au design adaptatifen deux phasesdeLYS-GM101 chez des patients atteints desformes infantiles de la gangliosidose à GM1. La Société prévoit de traiterle premier patient au cours du premier semestre 2021.«Cette étude s’appuie sur l’expertise importante accumulée par Lysogene en matière de thérapie génique et de développement clinique des AAV. Comme les effets les plus néfastes de la gangliosidose à GM1 se produisent dans le cerveau et la moelle épinière, LYS-GM101 sera administré dans un espace rempli de liquidecéphalorachidien à l’arrière de la tête, appelé la «grande citerne» (cisterna magna), afin qu’une quantité suffisante d’actifs thérapeutiques atteigne ces tissus.Je souhaite que l’étude nous fournisse des données démontrant le caractère potentiellement transformatifde LYS-GM101» a déclaréKaren Aiach, Fondatrice et Président-Directeur Généralde Lysogene.«LYS-GM101 est notre deuxième programme de thérapie génique entrant en phase clinique après LYS-SAF302dans la MPS IIIA, auxquelss’ajoute un pipeline de recherche comprenant des candidats de thérapie génique pour le syndrome de l’X fragile, la maladie de Gaucher et la maladie de Parkinson ». LYS-GM101 (“vecteur viral adéno-associé de sérotype rh.10 exprimant la bêta-galactosidase”) a reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la gangliosidose à GM1 dans l’Union Européenne et aux États-Unis en 2017, ainsi que la désignation de maladie pédiatrique rare aux États-Unis en 2016.Les principaux centres internationaux de thérapie génique et de maladies de surcharge lysosomale prévoient de participer à l’essai clinique (NCT04273269).

Lysogene finance également une étude d’histoire naturelle sur la gangliosidose à GM1 menée par Casimir Trials afin de collecter des vidéos prospectives et/ou rétrospectives d’enfants atteints de la gangliosidose à GM1 infantile et juvénile effectuant certaines tâches et comportements quotidiens (NCT04310163).

À propos de LysogeneLysogene est une Société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC). La Société a acquis une compétence unique luipermettant de délivrer de manière sûre et efficace des thérapies géniques dans le SNC pour traiter des maladies de surcharge lysosomale et d’autres maladies génétiques du SNC. Lysogene mène actuellement une étude clinique de Phase 2/3 dans la MPS IIIA, enpartenariat avec Sarepta Therapeutics, Inc., et une étude clinique de Phase 1/3 dans la gangliosidose à GM1 est en cours de préparation. Conformément à l’accord conclu entre Lysogene et Sarepta Therapeutics, Inc., Sarepta Therapeutics, Inc. détiendra les droits commerciaux exclusifs de LYS-SAF302 aux États-Unis et dans les marchés hors Europe, tandis que Lysogene maintiendra l’exclusivité commerciale de LYS-SAF302 en Europe. Lysogene travaille aussi avec un partenaire universitaire pour définir la stratégie de développement d’un traitement pour le syndrome de l’X Fragile, une maladie génétique liée à l’autisme.www.lysogene.comÀ propos du Manchester University NHS Foundation TrustLeManchester University NHS Foundation Trust est l’un des plus grands trusts du NHS en Angleterre et l’un des principaux fournisseurs de services de santé spécialisés. Ses neuf hôpitaux abritent des centaines de médecins et de membres du monde académique derenommée internationalequi se consacrent à trouver les meilleurs soins et traitements pour les patients. Pour plus d’informations, consultez le site www.mft.nhs.uk